利用合成生物学加快药物研发的步伐

药物发现和开发的缓慢步伐仍然是为患者带来可能挽救生命疗法的重大障碍。关键的瓶颈包括受药物本身内在特性阻碍的低效制造过程，跨供应商、仪器和基础设施的技术限制，以及难以获得设计和测试治疗药物所需的材料（即 DNA 片段、病毒或其他载体等）。

合成生物学是解决这些瓶颈的强大解决方案。通过加深我们对生物系统的理解，拓宽基因设计空间，并实现新设计的快速迭代，合成生物学可以加速新疗法的发现和开发。

合成药物，创造更健康的未来

合成生物学在药物发现和开发中的应用并不新鲜：1978 年，基因泰克开发并许可了第一个在大肠杆菌中生产的生物合成人胰岛素分子。

合成生物学如何支持更多的药物研发呢？我们已经看到了重要的成功，例如用于治疗某些癌症的CAR-T细胞疗法，以及用于递送有效载荷的脂质纳米颗粒和病毒载体的外泌体替代品。合成生物学还有望对当前技术进行重要改进，例如提高 CRISPR/Cas9 的准确性和可靠性、减少对体外系统的依赖、更有效和多功能的有效载荷递送系统、更精确地控制工程疗法的表达以及药物化合物的自动筛选等等，所有这些进步最终将缩短发现和临床测试之间的时间。

除了速度之外，用于药物发现和开发的合成生物学方法还可以提高监管机构成功的可能性，特别是对于几乎没有监管先例的复杂疗法，例如细胞和基因疗法。

写更优质的DNA

人工智能和算力的不断进步，使研究人员能够理性地设计具有更大成功机会的实验，已经并将继续推动基于合成生物学的药物发现和开发方法的成功。然而，仍然存在一个重大缺陷。尽管我们在读取和编辑DNA方面取得了令人难以置信的进步，但我们高效、可靠和快速写入（即合成）DNA 的能力却落后了，严重阻碍了创新生物基疗法的开发。

治疗发现依赖于迭代的设计-构建-测试-学习周期，其中 DNA 合成（构建阶段）仍然是一个主要瓶颈。DNA 制造方面缺乏创新限制了基因合成提供商可靠地满足客户时间表的能力，尤其是在设计的长度和复杂性增加的情况下。将更长、更复杂的 DNA 序列交到研究人员手中，将对药物发现和开发的速度产生巨大影响。

展望未来

合成生物学已经使拯救生命的疗法得以开发，这在不久的过去是无法实现的。随着 DNA 合成、表达和递送载体设计与分析、CRISPR 和其他使能技术的进步，创新的步伐只会加快。

合成生物学不仅有助于使精确和个性化的医疗成为常规，而且还将有助于器官再生或动态响应患者病情变化的“活药”。重要的是，合成生物学还将确保未来药物的可持续生产，进一步促进我们和地球的健康。许多产品，包括药物，都依赖于稀有植物物种，并且有机会将这些产品的合成转化为细菌表达系统。科学家们将不再需要进入热带雨林寻找稀有物种——他们只需在实验室中制造原料即可。

在药物发现和开发领域，合成生物学有无数的机会，而我们才刚刚触及表面。我们甚至无法想象合成生物学在这一点上将解锁的能力。但我相信，鉴于我们已经取得的成就，我们不必等待太久就能看到这些功能的交付。